Neue hochpräzise Gentherapie-Technik
Ein US-Start-up hat ein Verfahren entwickelt, das auch gegen besonders schwere Krankheiten helfen soll. Dabei lassen sich sogar einzelne Basenpaare im Genom austauschen.
Die junge amerikanische Firma Editas Medicine [1] hat ein neues Gentherapie-Konzept entwickelt, bei dem es sogar möglich sein soll, einzelne Basenpaare im Genom zu ändern, berichtet [2] Technology Review in seiner Online-Ausgabe. Das so genannte Genome Editing soll maximale Präzision für Genetiker bringen – und damit auch bislang unheilbare Krankheiten therapieren helfen können.
Das Verfahren basiert auf Untersuchungen darüber, wie sich Mikroorganismen mit Hilfe von Proteinen und RNA-Molekülen gegen eindringende Viren verteidigen. Genetiker haben sich diese CRISPR/Cas genannte Methode abgeschaut, um im menschlichen Genom einen größeren DNA-Abschnitt, aber auch einzelne Basenpaare zu verändern. "Solche bahnbrechenden Ideen gibt es in der Wissenschaft nur selten", glaubt Douglas Cole [3] von der Risikokapitalgesellschaft Flagship Ventures, einem von drei Investoren bei Editas Medicine.
Weil mit CRISPR/Cas eben auch einzelne Basenpaare ausgetauscht werden können, eröffneten sich ganz neue Möglichkeiten für die Gentherapie, sagt der Harvard-Genetiker George Church [4], einer der Gründer von Editas Medicine. Viele Erbkrankheiten, darunter Zystische Fibrose und Sichelzellanämie, beruhen auf einem einzigen falschen Basenpaar. Diese Mutationen ließen sich mit CRISPR/Cas beheben.
Noch ist das Genome Editing aber nicht einsatzbereit. Zwei Probleme müssen noch gelöst werden. Zum einen könnte es passieren, dass die RNA-Fähre mit dem Cas-Protein an einem Stelle im Genom andockt, deren Basenpaare dem Zielgen sehr ähnlich sind. Dann würde das Cas-Protein das Genom an der falschen Stelle durchtrennen. Zum anderen ist noch nicht klar, welche Methode die beste ist, um die RNA-Fähre in die Zellen zu bringen. Bisherige Gentherapien arbeiten mit verschiedenen "Vektoren" wie Viren, um das neue Genmaterial in Zellen einzuschleusen.
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(bsc [6])
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[1] http://www.editasmedicine.com/
[2] https://www.heise.de/hintergrund/Schnipp-Schnapp-im-Genom-2058769.html
[3] http://www.flagshipventures.com/team/doug-cole
[4] http://arep.med.harvard.edu/gmc/
[5] https://www.heise.de/hintergrund/Schnipp-Schnapp-im-Genom-2058769.html
[6] mailto:bsc@heise.de
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